FDA одобрив первый за 18 лет новый препарат от болезни Альцгеймера озадачило исследовательское сообщество

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первое за 18 лет новое лекарство от болезни Альцгеймера: Адуканумаб, разработанный биотехнологической компанией Biogen в Кембридже, штат Массачусетс. Это первый одобренный препарат, который пытается лечить возможную причину данного нейродегенеративного заболевания, а не только его симптомы. Современные лекарства от болезни Альцгеймера устраняют только симптомы болезни, например,  на несколько месяцев задерживают потерю памяти.

Адуканумаб очищает мозг от скоплений белка, называемого амилоид-β, который, по мнению некоторых исследователей, является основной причиной болезни Альцгеймера. Эта теория известна как гипотеза амилоида. FDA одобрило препарат на основании его способности снижать уровень этих бляшек в головном мозге.

Однако решение FDA вызвало споры о том, эффективен ли препарат. Многие эксперты, в том числе независимая группа неврологов и биостатистов, сообщили FDA, что данные клинических испытаний не убедительно демонстрируют, что адуканумаб может замедлять снижение когнитивных функций. По словам Джейсона Карлавиша, гериатра и содиректора Penn Memory Center в Филадельфии, штат Пенсильвания, несмотря на преобладание амилоидной гипотезы в последние десятилетия, доказательства, связывающие снижение уровня бляшек с улучшением когнитивных функций, «в лучшем случае представляются зыбкими». «Отчаяние должно стимулировать финансирование науки, а не то, как мы её интерпретируем», - отметил он.

По оценкам, данной формой деменции страдают 35 миллионов человек во всем мире. Мария Каррильо, главный научный сотрудник группы по защите интересов пациентов Alzheimer's Association в Чикаго, штат Иллинойс, в заявлении отметила, что история показывает, что одобрение первого препарата в новой категории подталкивает к новым исследованиям и инвестициям.

Другие опасаются, что одобрение приведет к обратному эффекту - помешает исследовательским усилиям. Карлавиш подозревает, что пациенты с болезнью Альцгеймера могут начать покидать продолжающиеся клинические испытания, чтобы принимать адуканумаб. Некоторые учёные опасаются, что разработчики лекарств могут отказаться от других целей - пациенты нуждаются, в первую очередь, в существенных когнитивных улучшениях, а в данном случае для получения одобрения регулирующих органов было достаточно показать, что препарат снижает уровень амилоида.

Одобрение FDA основано на данных двух исследований III фазы. В марте 2019 года исследователи, просмотрев промежуточные данные, пока эти испытания, проводимые у пациентов с ранней стадией болезни Альцгеймера, продолжались, пришли к выводу, что успех маловероятен, и компания Biogen досрочно прекратила оба испытания.

Однако несколько месяцев спустя после более тщательного изучения данных биотехнологическая фирма решила не отказываться от попыток, Повторный анализ Biogen показал, что снижение когнитивных функций статистически значимо замедлилось в подгруппе пациентов, получивших самую высокую дозу адуканумаба, в то время как любые более низкие дозы не дали никакого эффекта.

Данные также показали, что адуканумаб также имеет заметные побочные действия. Приблизительно у 40% пролеченных пациентов в двух исследованиях фазы III развился отек мозга. Большинство этих пациентов не страдают какими-либо симптомами, связанными с отеком, но им необходимо регулярное сканирование мозга, чтобы избежать опасных осложнений - бремени для пациентов, неврологов и систем здравоохранения.

В качестве условия одобрения FDA - которое основывалось на программе «ускоренного одобрения» агентства - Biogen теперь должен провести «постмаркетинговое» испытание, чтобы подтвердить, что препарат может улучшить когнитивные функции. Он еще не сообщил подробностей о том, когда и как будет проходить это испытание. У Biogen есть до  девяти лет, чтобы завершить испытание.

Некоторые эксперты ожидали, что FDA одобрит препарат только для пациентов с ранней стадией заболевания, но регулятор не ограничил использование - любой пациент с болезнью Альцгеймера может его принимать.

В недавнем времени исследовательское сообщество начало переключаться на другие лекарственные препараты, связанные с болезнью Альцгеймера. Например, более 10 лекарственных препаратов-кандидатов, которые сейчас проходят клинические испытания, предназначены для очистки мозга от другого токсичного белка, называемого тау. Дэвид Кнопман, невролог из клиники Мэйо в Рочестере, штат Миннесота, надеется, что эти и предыдущие усилия не потерпят неудачу в результате победы адуканумаба, основанной на активности снижения амилоида.

There are no comments yet.
Authentication required

You must log in to post a comment.

Log in